CD117（c-KIT）并非一个新兴靶点，20多年前，该靶点就因胃肠间质瘤（GIST）声名鹊起。
作为一种经典的受体酪氨酸激酶，c-KIT与其唯一配体干细胞因子结合，构成SCF/c-KIT信号轴激活下游信号通路，引起细胞生长和分化，临床上针对酪氨酸激酶的小分子抑制剂用来治疗各种癌症，如在GIST等肿瘤领域的应用极大地改善了患者预后，但面临原发与继发耐药等瓶颈。除GIST等少数由KIT驱动突变的肿瘤外，这一靶点在其他适应症上的开发也陷入僵局。
近几年，随着肥大细胞生物学研究的深入，CD117迎来了第二春。以Jasper Therapeutics为代表的研发企业，正在研究该靶点在慢性荨麻疹（CSU）、慢性诱导性荨麻疹（CIndU）及哮喘等适应症。CD117从血液病移植预处理，到慢性荨麻疹、哮喘等肥大细胞驱动疾病，越来越多数据表明，这个沉寂多年的经典老靶点，踏入了新的潜力赛道。
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CD117为何如此重要？
CD117，也称c-Kit，KIT或干细胞因子（SCF）受体，是Ⅲ型受体酪氨酸激酶家族成员，广泛表达于造血干细胞、肥大细胞、黑色素细胞、生殖细胞以及Cajal间质细胞等组织。
c-Kit激酶是人体中众多酪氨酸激酶中的一种，其本质是一种跨膜蛋白。c-Kit蛋白由胞外区，跨膜区和胞内区三部分组成。通过激活各种信号通路，对细胞的增值，分化，存活，以及迁移起着重要的作用。[1]
c-Kit的功能异常，如突变或过度表达，会导致多种疾病的发生，尤其是恶性肿瘤。过去二十年，围绕CD117开发的大多数药物主要集中于肿瘤领域，包括伊马替尼、阿伐普替尼等多种KIT酪氨酸激酶抑制剂，之后面临原发、耐药性瓶颈。
随着人们对肥大细胞作用机制的深入了解，干细胞因子通过c-Kit信号通路在肥大细胞（MC）的分化、活化和存活中起关键作用。SCF/c-Kit信号通路对于IgE依赖性和非依赖性肥大细胞的激活/脱颗粒至关重要，进而导致包括炎症性细胞因子和趋化因子在内的介质释放。[2]
02
CD117开启新的治疗思路
肥大细胞与哮喘、鼻炎、结膜炎、特应性皮炎、荨麻疹和过敏性休克等过敏性疾病密切相关，目前已证实，它们在组织稳态、修复和防御中也发挥着至关重要的作用。[2]
目前，慢性荨麻疹等肥大细胞相关疾病的治疗策略，主要围绕抑制肥大细胞活化展开。临床上，患者通常首先接受第二代H1抗组胺药治疗，对于控制不佳的患者，则进一步采用抗IgE奥马珠单抗及抗IL-4Rα度普利尤单抗等生物制剂。但这些药物更多是在阻断肥大细胞的激活过程，而非直接作用于肥大细胞本身。
CD117则提供了另一种思路。
近年来，大量研究证实，SCF/c-KIT信号能有效刺激肥大细胞增殖、分化和存活。[3] 阻断该信号轴能够显著影响肥大细胞稳态，降低组织中肥大细胞数量，从源头降低炎症反应，为靶向肥大细胞本身提供了理论基础。[4]这也让行业开始重新审视KIT靶点。
03
Jasper：让老靶点重新焕发生机
提到全球CD117单抗研发中最受关注的企业，脑海里第一个想到便是Jasper Therapeutics。
这家公司专注于开发Briquilimab作为慢性肥大细胞疾病的治疗手段，最开始用CD117单抗做清除干细胞方向，将其作为骨髓增生异常综合征/急性髓样性白血病接受造血细胞移植的调理剂；随着深入研究，Jasper开始探索该靶点在多个适应症的开发潜力,官网呈现管线如下：
Briquilimab 是一种靶向非糖基化单克隆抗体，可阻断干细胞因子与 KIT 受体的结合，抑制受体信号传导，从而破坏关键的生存信号致肥大细胞凋亡，消除肥大细胞驱动疾病的炎症反应根源。
2026年1月，公司披露了该药物在CSU的BEACON研究中的积极数据：接受briquilimab治疗的额外受试者（每8周一次，每次240mg/180mg）病情迅速得到控制：
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首次接受240mg剂量后第3周CR率83%，12周CR率67%。
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在评估180mg180mg方案（Q8W，开放标签扩展研究）：12周CR率达58%（n=36）[5]
对于一个长期缺乏突破性疗法的疾病领域而言，这样的数据感觉非常有吸引力。
当然，CD117并非没有挑战。
由于KIT同样存在于正常造血干细胞、黑色素细胞等组织，理论上仍可能带来骨髓抑制、色素改变等机制相关风险。
目前公布的数据中，最值得关注的不良事件主要是轻度、短暂的中性粒细胞减少，（大多数为1～2级），目前尚未观察到明显毛发或皮肤色素改变，在一定程度上缓解了外界对长期抑制KIT的担忧。
但现有研究样本量还是有限，长期反复给药后是否会影响正常组织稳态，仍然需要更长时间随访来回答。
04
赛道竞争格局
目前已有多款c-kit靶点的小分子药物上市，如达沙替尼，伊马替尼等，获批用于治疗白血病(CML）和胃肠道间质瘤（GIST）。
还有多款特异性c-KIT抑制剂进入临床研究阶段，如Bezuclastinib、KTN-0158、BLU-263等十几项临床研究在海外进行中。Bezuclastinib已申报上市，进展较快，而Barzolvolimab单抗进入Ⅲ期阶段。
2025年底，Cogent Biosciences向美FDA提交了其潜在同类最佳候选药物Bezuclastinib的NDA，用于治疗非进展型系统性肥大细胞增多症。
Celldex 公司核心管线Barzolvolimab原本用于肿瘤，但研发折戟后，将其用于慢性自发性荨麻疹，目前已推进至临床三期试验Embarq-CSU，II 期临床数据显示，Barzolvolimab 疗效更高、起效更快。
国内荃信生物也开发了国内首款针对c-kit靶点的人源化IgG1单克隆抗体QX013N，已完成慢性自发性荨麻疹Ia期试验。
总结
观察CD117的研发历程，不难发现该经典靶点迎来潜力广阔的新赛道。作为肥大细胞疾病领域受关注的新一代治疗策略，CD117的价值正在被重新定义。
期待该靶点在更大规模III期临床试验中读出亮眼的数据，若未来有靶向药物获批，其市场空间将从肿瘤领域扩展至肥大细胞驱动的免疫疾病。
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产品及数据展示
蛋白数据展示
GM-87118RP
Biotinylated Human c-Kit(CD117) Protein; His-Avi Tag
经结合活性验证，GM-87118RP呈现良好的浓度依赖性结合响应，表明该蛋白具备可靠的c-Kit(CD117)靶点识别能力。SDS-PAGE检测显示蛋白具有良好纯度，可稳定应用于c-Kit(CD117)抗体筛选、药物开发及相关功能研究。
细胞系数据展示
GM-C37519
H_c-Kit(CD117) GNNK(-) 293 Blockade Reporter Cell Line使用Human SCF Protein; His Tag稳定性验证结果
蛋白验证显示，本产品通路响应稳定，可用于c-Kit(CD117) 靶向药物筛选及功能评价。
该产品使用Anti-c-Kit(CD117) hIgG1 Antibody(barzolvolimab)抗体block验证结果
使用Anti-c-Kit(CD117) hIgG1 Antibody(barzolvolimab)抗体流式验证结果
经Barzolvolimab验证，产品可稳定响应CD117阻断作用，具有良好的灵敏度、稳定性和实验一致性，适用于CD117阻断抗体的功能活性评价、筛选及药物研发。
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吉满生物(Genomeditech)成立于2011年，是专业从事生物科技服务和前沿技术研发的高新技术企业。吉满生物专注为生物药开发赋能，自主创立了国内知名的细胞系品牌-DDXCELL，目前已布局近400个热门靶向药靶点，超1500株现货单克隆细胞系，涵盖GPCR、细胞因子、免疫检查点、TAA等多领域，做到进口细胞的国产替代。此外，吉满生物还可在药物研发进程中提供一系列抗体、蛋白产品，旨在为客户提供高效的研发工具和解决方案
文献参考
[1]DOI:10.1016/j.biocel.2006.12.005
[2]Galván-Morales MÁ, Vizuet-de-Rueda JC, Montero-Vargas JM, Teran LM. Role of Mast Cells in Human Health and Disease: Controversies and Novel Therapies. Int J Mol Sci. 2025 Sep 12;26(18):8895. doi: 10.3390/ijms26188895. PMID: 41009465; PMCID: PMC12469557.
[3]Lewis A., Wan J., Baothman B., Monk P.N., Suvarna S.K., Peachell P.T. Heterogeneity in the responses of human lung mast cells to stem cell factor. Clin. Exp. Allergy. 2013;43:50–59. doi: 10.1111/cea.12045.
