Efimosfermin alfa是一种每月皮下注射一次的长效FGF21类似物,具有调节代谢、减少肝脂、改善炎症和逆转纤维化的多重潜力。II期临床数据显示,该药物能迅速且显著逆转中度至晚期MASH患者的肝纤维化进程,疗效独立于是否使用GLP-1背景疗法,显示出其作为潜在同类最佳疗法的竞争力。其良好的耐受性、低免疫原性和延长的半衰期也为月度给药和患者依从性提升提供了可能。
此外,efimosfermin alfa可降低甘油三酯和改善血糖控制,或将为同时患有心脏代谢综合征的MASH患者提供额外获益。其机制与GSK自研的siRNA疗法GSK4532990互补,未来有望联用以覆盖更广泛的脂肪性肝病患者亚群。
脂肪性肝病(SLD)影响全球约5%人口,是一个治疗选择有限、且医疗负担巨大的领域,其中MASH与酒精性肝病(ALD)已成为美国肝移植的主要原因。如果能有效阻断中晚期纤维化进展,可在未来20年内为美国医疗体系节省400亿至1000亿美元成本。